Wissenschaftliche Fortschritte werden dazu beitragen, den
Orphan-Drug-Markt bis 2024 mit einer CAGR von 12 % zu steigern, also das
Doppelte der Sechs-Prozent-Rate, die für die nicht unter Orphan Drugs
fallende Arzneimittel erwartet wird. Neben den jüngsten bahnbrechenden
Zell- und Gentherapeutika wie Yescarta und Luxturna erreichen eine Reihe
von „einmaligen“ Therapien für seltene Krankheiten die Marktreife,
darunter Zolgensma von Novartis und Lentiglobin von bluebird bio.
Durch die explosionsartige Ausbreitung neuer Technologien rückt das
obere Preissegment stärker in den Blickpunkt – so handelt es sich
beispielsweise beim Listenpreis von 425.000 US-Dollar pro Auge für
Luxturna von Spark um den mit Spark und den Kostenträgern vereinbarten
wertorientierten Preis. Im Jahr 2018 lagen die durchschnittlichen Kosten
für eine Orphan Drug 4,5 mal so hoch wie die für ein nicht unter Orphan
Drugs fallendes Produkt.
Trotz der deutlichen Fortschritte bei Therapien könnten jedoch Stimmen,
die eine Reform des Orphan Drug Act fordern, weiteren Auftrieb erhalten.
Große Pharmakonzerne festigen ihre Position im Orphan-Markt noch weiter,
wie das Übernahmeangebot von Bristol-Myers Squibb für Celgene, die
bevorstehende Übernahme von Spark durch Roche und die Zahlung von 8,7
Milliarden US-Dollar für Zolgensma von Novartis zeigen.
„Sieben der 20 Top-Orphanprodukte in Forschung und Entwicklung sind
ausgehend vom Nettobarwert entweder eine Zell- oder eine Gentherapie“,
sagte Dr. Karen Pomeranz, Autorin des Berichts. „Möglicherweise wird
sich die volle Marktwirkung dieser Medikamente bis 2024 jedoch nicht
entfalten, was bedeutet, dass das langfristige Wachstum und der
Patientennutzen noch stärker sein könnten.“
Weitere Highlights des Berichts:
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Die durchschnittlichen Kosten pro Patient und Jahr der 100 wichtigsten
Orphan-Produkte im Jahr 2018 betrugen 150.854 US-Dollar gegenüber
33.654 US-Dollar für nicht unter Orphan-Drugs fallende Medikamente. -
Blut, ZNS und Atemwege sind die führenden Therapiegebiete für Orphan
Drugs, auf die mehr als 50% des Marktes für nicht-onkologische
Arzneimittel für seltene Krankheiten entfallen. -
Im Jahr 2024 werden Celgene, Abbvie und Johnson & Johnson den Markt
für Orphan-Drugs in der Onkologie mit einem Anteil von rund 30% am
weltweiten Umsatz anführen. -
Die dreifache Kombination von Vertex für Mukoviszidose ist mit einem
geschätzten Nettobarwert von 24 Milliarden US-Dollar das wertvollste
Orphan-Produkt in Forschung und Entwicklung. -
Die Orphan-Drug-Pipeline wird bis 2024 voraussichtlich einen Beitrag
von 187,7 Milliarden US-Dollar zum Umsatz leisten, was 35% der
Gesamtprognose aller Pipeline-Produkte entspricht.
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unter folgendem Link heruntergeladen werden: http://www.evaluate.com/OrphanDrug2019.
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